Negli studi clinici controllati, confrontare l’efficacia di due trattamenti è raramente semplice come calcolare una media. Quando gli esiti sono molteplici — sopravvivenza, ospedalizzazione, qualità della vita — serve un approccio statistico capace di tenerli tutti insieme, rispettando la loro gerarchia clinica. È qui che entrano in scena win ratio e win odds, due misure di effetto basate sui confronti a coppie che stanno guadagnando sempre più spazio nella letteratura e nelle linee guida regolatorie. Si tratta di metodologie che applichiamo regolarmente nella fase di analisi dei nostri progetti.
Come funzionano i confronti a coppie
L’idea di fondo è elegante: ogni paziente del gruppo sperimentale viene confrontato con ogni paziente del gruppo controllo. Per ciascuna coppia si stabilisce chi “vince” — ovvero chi ottiene l’esito migliore — seguendo una gerarchia predefinita di endpoint. Si parte dall’esito più critico, ad esempio la mortalità, e si scende verso quelli meno gravi solo se la coppia risulta in pareggio sul criterio principale. Il risultato finale è un conteggio di vittorie, sconfitte e pareggi.
Dove divergono win ratio e win odds
Fino a qui, win ratio e win odds percorrono la stessa strada. La differenza emerge nel modo in cui trattano i pareggi e non è una questione marginale. Win ratio e win odds adottano due logiche distinte che producono stime numericamente diverse, con implicazioni concrete sull’interpretazione dei risultati e sulla comunicazione agli enti regolatori. Quale delle due misure è più conservativa? In quali contesti clinici una è preferibile all’altra? Come si comunica il risultato a un’agenzia regolatoria come EMA o FDA?
Queste domande hanno risposte precise e le abbiamo approfondite sul nostro Mathsly Research Magazine, con esempi semplici e indicazioni pratiche per chi progetta o analizza trial clinici, anche in fase di calcolo della sample size, dove la scelta della misura di effetto ha ricadute dirette.