Mathsly Research conduce gap analysis statistiche per l’estensione di indicazione di farmaci e dispositivi medici: valutazione della fattibilità di analisi secondarie sui dati esistenti, identificazione dei gap rispetto ai requisiti regolatori EMA e FDA, e raccomandazioni su come colmarli. Report operativo per la pianificazione del programma di sviluppo. Biostatistico qualificato.
I dati che hai già. Usati al massimo.
Hai uno studio esistente e stai valutando un’estensione di indicazione. Prima di progettare nuovi trial, la domanda è: cosa possono già dimostrare i tuoi dati? Mathsly Research analizza il gap statistico tra quello che hai e quello che ti serve — e ti dice se è colmabile con analisi secondarie o se serve un nuovo studio.
Prima di un nuovo trial, analizza quello che hai.
Un’estensione di indicazione non richiede necessariamente un nuovo studio clinico — dipende da cosa c’è già nei tuoi dati e da come i requisiti regolatori per la nuova indicazione si sovrappongono a quello che hai già dimostrato.
La gap analysis statistica mappa questa sovrapposizione. Partendo dagli studi esistenti e dai requisiti dell’ente regolatorio per la nuova indicazione, valutiamo cosa manca sul piano dell’evidenza statistica — e se quel gap è colmabile con analisi secondarie pre-specificate o richiede nuovi dati.
Il risultato è un report operativo che supporta la decisione di investimento: non solo “cosa manca”, ma “cosa fare” — con un’analisi della fattibilità delle opzioni disponibili.
Inventario degli studi disponibili: endpoint raccolti, popolazioni incluse, follow-up, potenza statistica per la nuova indicazione, e qualità dei dati in relazione agli endpoint di interesse per l’estensione.
Analisi delle aspettative di EMA, FDA o enti notificati per la specifica indicazione — endpoint accettabili, soglie di efficacia, requisiti di safety, e precedenti regolatori per prodotti simili nella stessa area terapeutica.
Confronto sistematico tra quello che i dati dimostrano e quello che i requisiti richiedono. Identificazione delle analisi secondarie fattibili — con valutazione della loro robustezza statistica e accettabilità regolatoria.
Raccomandazione concreta: se procedere con analisi secondarie, come pre-specificarle correttamente, e quali studi aggiuntivi — se necessari — sono minimi e sufficienti per la submission. Con stima del peso dell’evidenza aggiuntiva necessaria.
Cosa contiene il report.
Un documento strutturato per supportare la decisione strategica — non una review accademica, ma uno strumento operativo per il team RA e per chi decide gli investimenti nel programma di sviluppo.
- Studi clinici disponibili — disegno, popolazione, endpoint, follow-up
- Potenza statistica per gli endpoint della nuova indicazione
- Qualità e completezza dei dati per le analisi di interesse
- Analisi già condotte vs. analisi potenzialmente fattibili ex-post
- Aspettative EMA/FDA per endpoint primari e secondari nella nuova indicazione
- Precedenti regolatori per prodotti comparabili (precedents)
- Soglie di efficacia e safety standard accettate dagli enti
- Framework regolatorio applicabile (estensione, linea 8, 505(b)(2)…)
- Gap per endpoint — cosa manca, quanto manca, perché manca
- Gap di popolazione — la nuova indicazione include sottogruppi non studiati?
- Gap di follow-up — il periodo di osservazione è sufficiente?
- Gap di safety — i dati di sicurezza coprono la nuova indicazione?
- Analisi secondarie fattibili sui dati esistenti — endpoint, metodo, potenza
- Valutazione della robustezza statistica e accettabilità regolatoria
- Rischio di exploratory findings vs. analisi pre-specificate
- Come pre-specificare correttamente le analisi per una submission
- Integrazione con meta-analisi o dati real-world se disponibili
- Scenario A — solo analisi secondarie: fattibilità e rischi
- Scenario B — analisi secondarie + studio bridging: dimensioni e design
- Scenario C — nuovo trial: endpoint, popolazione, sample size indicativa
- Raccomandazione motivata con valutazione del rischio regolatorio
- Next step operativi per avviare il percorso scelto
I contesti in cui la gap analysis guida la decisione.
La gap analysis è più utile nelle fasi in cui si deve decidere se e come investire in una nuova indicazione — prima di avviare analisi costose o nuovi trial.
- Prodotto approvato con dati esistenti da valorizzare per una nuova indicazione
- Team che devono decidere se avviare analisi secondarie o un nuovo trial
- Business development che valuta un’acquisizione con pipeline di indicazioni
- Portfolio review per identificare le indicazioni più fattibili statisticamente
- Dispositivo certificato MDR da estendere a nuova indicazione o sottogruppo
- IVD con studi di performance esistenti da usare per una nuova indicazione IVDR
- Team che valutano se i dati PMCF sono sufficienti per supportare la nuova claim
- Produttori con dati real-world da valorizzare per l’espansione della certificazione
- Team RA che devono presentare al management le opzioni per una nuova indicazione
- Consulenti RA che necessitano di una valutazione statistica indipendente
- Post-M&A: valutazione del pacchetto di dati di un prodotto acquisito
- Preparazione di un meeting con EMA o FDA per discutere la fattibilità dell’indicazione
Il report di gap analysis.
Un documento strategico e operativo — progettato per essere presentato al management, usato nelle conversazioni con i regolatori e come base per il piano di sviluppo.
- ✓Executive summary con la raccomandazione principale e le opzioni
- ✓Inventario degli studi e dei dati disponibili con valutazione statistica
- ✓Analisi del gap per endpoint, popolazione, follow-up e safety
- ✓Valutazione della fattibilità delle analisi secondarie identificate
- ✓Roadmap con 2–3 scenari e raccomandazione motivata
- ✓Firma del biostatistico responsabile
- ✓Call di debriefing per discutere il report e i next step
Dalla richiesta al report in 2–3 settimane.
Un processo strutturato che garantisce un’analisi fondata sui tuoi dati reali — non generica, ma specifica per il tuo prodotto e la tua indicazione.
Domande sulla gap analysis.
Le domande più comuni prima di avviare il servizio.
Prima di un nuovo trial, analizza quello che hai.
Inviaci il CSR degli studi esistenti e dimmi la nuova indicazione che stai valutando. In una call capiamo se la gap analysis può guidare la tua decisione — e quanto potrebbe costarti aspettare.